PERT diagramme (Cliquer pour agrandir)

MIROCALS a pour objectif de réaliser une étude d’intervention novatrice qui pourrait potentiellement :

• Stopper la progression de la maladie
• Tester la preuve de concept que les biomarqueurs peuvent accélérer les futures études d’intervention
• Mieux comprendre la pathogenèse de la maladie afin d’identifier de nouveaux objectifs pour l’étude d’intervention. 

Le programme de travail a été structuré en 7 lots de travail (Work Package en anglais – WP) :

WP2 et WP3 relatifs aux performances de l'essai clinique

WP 2: Mise en oeuvre de l'étude clinique 
Le WP2 vise à concevoir l'étude clinique, obtenir l'approbation et organiser l'étude clinique.

WP 3: Conduite de l'essai clinique 
Dans ce WP, l'essai clinique sera effectué dans le respect des règles BPL/BPC, pour démontrer l'efficacité et l'innocuité des doses ultra-faibles d'IL-2 pour les patients dont la SLA a été récemment diagnostiquée.

Les lots de travail WP4, WP5 et WP6 abordent les examens de laboratoire spécifiques utilisant les échantillons de LCR et de sang prélevés pendant l’essai clinique pour mieux comprendre les effets du riluzole et d’une faible dose d’IL-2 chez des patients atteints de SLA.

WP 4: Immunophénotypage 
Le WP4 vise à déterminer l’effet d’une faible dose d’IL-2 sur les effecteurs et régulateurs clés du processus neuro-inflammatoire et à établir leur relation avec les réponses au traitement et à l’activité de la maladie

WP 5: Biomarqueurs du cerveau 
L’objectif principal de ce WP sera axé sur les neurofilaments, dont la dynamique de libération dans les fluides biologiques reflète l’effondrement progressif du cytosquelette des neurones et des axones.

WP 6: Génomique et transcriptomique
L’objectif principal du WP6 est de déterminer les changements dans les profils transcriptomiques en réponse au traitement avec le riluzole et l’IL-2 et de caractériser les signatures d’expression génique des répondants à l’IL-2 par rapport à ceux des non-répondants.

Les groupes de travail WP1 et WP7 assureront la gestion du projet ainsi que l’organisation de la diffusion des résultats du projet pour les patients et les autres parties prenantes du projet.